AFM-Téléthon

DREPAMIR est lancé ! Cet essai de thérapie génique pour la #drépanocytose, la plus fréquente des maladies du sang en France, est porté en collaboration par @institutimagine.bsky.social, @ap-hp.bsky.social et @afm-telethon.bsky.social

ℹ️ 7M de personnes sont atteintes dans le monde

👉 afm-telethon.fr

Douleurs inexpliquées : et si c'était une maladie rare ? - ICI Douleurs inexpliquées, symptômes atypiques, errance médicale… Et si c’était une maladie rare ? En France, 3 millions de personnes sont concernées.

Douleurs inexpliquées, symptômes atypiques, errance médicale… Et si c’était une maladie rare ? En France, 3 millions de personnes sont concernées

👉 https://www.francebleu.fr/emissions/bienvenue-chez-vous-les-experts-normands/douleurs-inexpliquees-et-si-c-etait-une-maladie-rare-5806030 📻

Myopathie de Duchenne : des organoïdes pour étudier les limites de la thérapie génique

📰 👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/actualites/myopathie-de-duchenne-des-organoides-pour-etudier-les-limites-de-la-therapie-genique

Ce nouveau Repères Savoir & Comprendre, rédigé avec l’aide d’experts des Centres de référence sur les maladies mitochondriales, vous permettra de mieux comprendre ce que sont ces maladies...

📰 👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/actualites/le-nouveau-reperes-les-maladies-mitochondriales-est-sorti

AFM-Téléthon : comment les patients et leurs proches ont révolutionné la recherche médicale Depuis sa création en 1958, l'association française contre les myopathies, aujourd'hui AFM-Téléthon, a permis des avancées majeures en génétique et thérapie génique et reste un acteur dans ce domaine.

L'innovation pilotée par les malades :  @france.theconversation.com décrypte comment  @afm-telethon.bsky.social  a révolutionné la recherche médicale

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🚨 Plus que 3 jours pour payer moins d'impôts en 2025 !

En donnant à l’AFM-Téléthon avant le 31/12 minuit, vous pourrez bénéficier de 66 % de réduction fiscale 

C'est 66% de réduction d’impôt, 100% efficace pour la recherche et l’aide aux familles 👉 https://www.telethon.fr

Myopathie de Duchenne : l'épopée de la thérapie génique (avec Serge Braun) Des premières découvertes aux victoires d’aujourd’hui, Serge Braun raconte comment la recherche a ouvert une nouvelle voie pour les enfants atteints de myopa...

Serge Braun, directeur de la stratégie neuromusculaire de Généthon, raconte comment la recherche a ouvert une nouvelle voie thérapeutique pour la myopathie de Duchenne.

👉 https://www.telethon2025.fr

L'histoire de Paulin, ambassadeur du Téléthon 2025, atteint d'une myopathie de Duchenne Paulin, 7 ans, ambassadeur du Téléthon 2025, déborde de vie, malgré la myopathie de Duchenne diagnostiquée peu avant ses 3 ans.Autour de lui, ses parents, Ma...

Paulin, 7 ans, ambassadeur du Téléthon 2025, déborde de vie, malgré la myopathie de Duchenne diagnostiquée peu avant ses 3 ans

Un essai clinique conduit par Généthon teste un traitement innovant. Les 1ers résultats sont très prometteurs

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L'histoire de Lucie, ambassadrice du Téléthon 2025, atteinte d'une calpaïnopathie Lucie, 20 ans, ambassadrice du #Téléthon2025, a vu sa vie bouleversée par un diagnostic de calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures. (non pas une...

Lucie, 20 ans, ambassadrice du #Téléthon2025, est atteinte de calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures.

Elle avance et participe à une étude d'histoire naturelle, une étape indispensable avant la mise en place d'un essai de thérapie génique.

Le rêve de Maxence, le DREAMS de Xavier | AFM-Téléthon Au sein d'I-Stem, l’un des laboratoires créés par l’AFM-Téléthon, Xavier Nissan coordonne le projet DREAMS. Son objectif : identifier des médicaments existan...

Au sein d'I-Stem, l’un des laboratoires créés par l’AFM-Téléthon, Xavier Nissan coordonne le projet DREAMS

👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/evenement-telethon/maxence-mon-coeur-bat-trop-lentement-et-trop-mal

L’histoire de Maxence, ambassadeur du Téléthon 2025, atteint de la maladie de Danon. YouTube video by AFM-Téléthon

💛 Maxence, 14 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, est atteint de Danon, une maladie génétique touchant cœur, muscles et parfois la vue.

Chaque jour un défi, il avance avec courage et participe au projet DREAMS pour accélérer la recherche.

👉 bit.ly/4oSaOPF

youtu.be/pZXJdeNoO6M

« À l’heure où nous parlons, environ 70 % des bébés européens sont dépistés à la naissance pour l’amyotrophie spinale. », Christian Cottet, ex-DG de l’AFM-Téléthon.

Depuis septembre 2025, tous les nouveau-nés en France sont dépistés de l'amyotrophie spinale.

En savoir plus 👉 https://bit.ly/3JlsyUv

"Il fallait tout défricher, trouver le gène, imaginer un traitement...", Serge Braun

La thérapie génique, issue des recherches pionnières de Généthon, le laboratoire du Téléthon, a offert à Noé et près de 5000 enfants dans le monde une chance inespérée de grandir

👉 https://bit.ly/3JlsyUv

💛 Depuis près de 40 ans, l’AFM-Téléthon repousse les limites de la recherche pour changer la vie des familles touchées par une maladie rare.

Grâce à ses 3 labos pionniers, la thérapie génique transforme déjà des vies.

Ensemble, faisons bouger les lignes ! 💪

L’histoire de Noé, ambassadeur du Téléthon 2025, atteint d’amyotrophie spinale 💛 Noé, 4 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, a vu sa vie bouleversée par une maladie génétique rare : l’amyotrophie spinale.Grâce à un diagnostic précoce et ...

Noé, 4 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, est atteint d’amyotrophie spinale.
 
Grâce à la thérapie génique issue des recherches de Généthon, il retrouve des forces et fait ses premiers pas.
 
Un espoir devenu réalité 💛
 
👉

Une nouvelle avancée scientifique de notre laboratoire Généthon !

📰 En savoir plus 👉 www.afm-telethon.fr/fr/actualite...

📣 MitoGether, consortium de 12 associations françaises de personnes concernées, créé sous l'impulsion de l'AFM-Téléthon, lance https://mitogether.com

🎯 Ce portail a pour ambition de devenir la référence en ligne pour toutes les personnes concernées par une maladie mitochondriale d’origine génétique

📅 15/09 : Journée internationale de sensibilisation aux dystrophies myotoniques

🔬 Avancées de la recherche : https://www.afm-telethon.fr/fr/avancees

📰 Le "Groupe d'Intérêt : Maladie de Steinert" accompagne et apporte son soutien aux malades et familles concernées : https://steinert.afm-telethon.fr

📣 4 villes ambassadrices représenteront la mobilisation terrain des bénévoles du #Téléthon2025 durant les 30 h de l'émission les 5-6 décembre sur @francetelevisions.bsky.social !

💛 Argentat-sur-Dordogne, Carentan-les-Marais, Pélissanne, Sucé-sur-Erdre

Tout savoir 👉 https://www.telethon2025.fr

📅 Rendez-vous les 5 et 6 décembre 2025 sur @francetelevisions.bsky.social pour soutenir le #Téléthon2025 💛
 
👉 Ensemble, faisons bouger les lignes.

AFM Téléthon Maxence : « Mon cœur bat trop lentement et trop mal » Du haut de ses 14 ans, Maxence a déjà traversé de nombreux obstacles depuis le diagnostic de la maladie de Danon, une maladie ultra rare qui bouleverse sa vie au quotidien. Cette maladie dégénérative affecte son cœur, ses muscles, sa vue, et ses apprentissages. Malgré tout, Maxence avance avec courage, humour et détermination. Soutenu par sa famille, il veut faire connaître sa maladie pour aider la science. Un projet de recherche européen Dreams est en cours dans un laboratoire du Téléthon.

Mon cœur bat trop lentement et trop mal

💛 Maxence, 14 ans, vit avec la maladie de Danon, une pathologie génétique très rare qui touche son cœur et ses muscles.
 
👉 Découvrez son histoire :

AFM Téléthon Lucie : « Mes muscles me lâchent. Vite, un traitement » En novembre 2024, Lucie, alors 19 ans, apprend qu’elle est atteinte d’une calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures. Passionnée de sport depuis toujours, elle était loin d’imaginer que son corps deviendrait un jour son adversaire.  Aujourd’hui, Lucie avance avec détermination, fermement décidée à ne pas laisser la maladie décider de son avenir. 

Mes muscles me lâchent, vite, un traitement

💛 Lucie, 20 ans, avance malgré une calpaïnopathie, une myopathie des ceintures qui affaiblit progressivement ses muscles.
 
👉 Découvrez son histoire :

AFM Téléthon Paulin : « Je veux guérir, c’est quand mon tour ? » Avec ses yeux pétillants de malice et son sourire espiègle, Paulin, 7 ans, déborde de vie, malgré la myopathie de Duchenne diagnostiquée peu avant ses 3 ans. Autour de lui, ses parents, Mathilde et Sébastien, et ses 3 sœurs sont mobilisés pour accompagner Paulin dans le combat contre la maladie qui affaiblit progressivement ses muscles. Depuis l’annonce du diagnostic, c’est ensemble que toute la famille avance avec énergie et détermination, au rythme des défis quotidiens de Paulin, mais aussi des instants de joie et de complicité.

Je veux guérir, c'est quand mon tour ?

💛 Paulin, 7 ans, est atteint de la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare qui détruit ses muscles jour après jour.
 
👉 Découvrez son histoire :

AFM Téléthon Noé : «Un traitement, une nouvelle vie» Depuis plus de deux ans, Chloé et Romain vivent une aventure bouleversante, qui a profondément changé le cours de leur vie et l’avenir de leur petit garçon de 4 ans, Noé. Tout bascule en avril 2023, lorsque le diagnostic d’amyotrophie spinale est posé chez Noé. Un choc immense pour cette jeune famille de l’Indre, aussitôt plongée dans un tourbillon de consultations, d’examens et d’interrogations.  Mais très vite, l’espoir vient frapper à leur porte : quelques semaines seulement après l’annonce de la maladie, Noé bénéficie d’un médicament innovant de thérapie génique, issu des travaux de recherche de Généthon, le laboratoire du Téléthon. Aujourd’hui, Noé progresse chaque jour, sous le regard ému et fier de ses parents.

Un traitement, une nouvelle vie pour Noé

💛 Noé, 4 ans, vit avec une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare et dégénérative.
 
👉 Découvrez son histoire :

[THREAD] Voici les familles ambassadrices du #Téléthon2025 !
 
Noé, Paulin, Lucie et Maxence incarneront le combat des malades et des familles les 5 & 6 décembre sur @francetelevisions.bsky.social 💛

"Je compte fort sur vous, chaque recherche, chaque don est un pas contre la maladie.", Santa marraine du #Téléthon2025

📅 5-6 déc. partout en France et sur @francetelevisions.bsky.social pour faire bouger les lignes !

👉 youtube.com/shorts/I6AxN...

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7 septembre – Journée mondiale de la myopathie de Duchenne
 
Généthon lance la phase pivot de son essai de thérapie génique : une étape historique vers un traitement contre la maladie.
 
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AFM Téléthon Amyotrophie spinale : le dépistage à la naissance dans toute la France à partir du 1er septembre C’est une avancée majeure pour les nouveau-nés et leur famille, rendue possible par l’engagement de l’AFM-Téléthon. Depuis le 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale, l’une des maladies neuromuscula...

🔬 Depuis le 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale (SMA) est systématiquement dépistée chez les nouveau-nés en France

Une avancée majeure issue de longues années de combat de l’AFM-Téléthon !

Pour en savoir plus 👉 bit.ly/4lXCSz9

Les premières inclusions démarreront dès les mois d’août et septembre au Royaume-Uni et en France pour cette phase pivot, menée en double aveugle, qui concernera 64 garçons âgés de 6 à 10 ans.

Myopathie de Duchenne : une nouvelle étape déterminante vient d’être franchie ! @genethonfr.bsky.social annonce avoir obtenu les autorisations pour démarrer la phase pivot de son essai clinique de thérapie génique avec son candidat-médicament GNT0004

Notre actu www.afm-telethon.fr/fr/actualite...